Gentherapie
Wat zijn genen?
Bij erfelijke ziektes, zoals een afweerstoornis, zit er vanaf de geboorte een foutje in het DNA. DNA is erfelijk materiaal dat in alle cellen van het lichaam voorkomt. Het DNA bevat voor iedere type cel een soort code. Die code wordt ook wel een ‘gen’ genoemd. Iedere cel in het lichaam heeft een eigen gen in het DNA. Zo is er een gen voor de kleur van de ogen of het soort haar dat iemand heeft.
Bij een aangeboren afweerstoornis is er iets aan de hand met één (of meerdere) van de genen van het afweersysteem. Daardoor werken sommige immuuncellen niet goed, of worden ze helemaal niet gemaakt.
Hoe werkt gentherapie?
Gentherapie draait om het herstellen van de fouten in de genen. Het verkeerde of kapotte gen wordt vervangen door een goede kopie.Het foutje in het DNA wordt zo hersteld en de patiënt heeft weer een goed werkend gen.
Gentherapie kan een mogelijkheid zijn wanneer andere behandelingen voor de afweerstoornis niet werken. Deze behandeling is echter nog zeer nieuw. Er worden veel wetenschappelijke onderzoeken naar gedaan. Het wordt daarom nog niet in de normale zorg gebruikt.
Andere behandelingen
Referentie
- Immune Deficiency Foundation (IDF). Patient & Family Handbook. 6th Edition. Towson, USA: Immune Deficiency Foundation; 2019.